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킴리아 - 꿈의 항암제 국내 허가(feat. 노바티스 관련주)

지똥애비 2021. 3. 6. 11:01

최초의 CAR-T 치료제이자 단 한 번 치료로 장기 생존 가능성을 높인 개인 맞춤형 원샷 항암제
노바티스 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)'가 국내에 상륙했다.

식품의약품안전처는 3월5일 2회 이상 전신요법 치료 전력이 있는 재발성∙불응성인 미만성 거대 B세포 림프종

(Diffuse Large B Cell Lymphoma, DLBCL) 및 이식 후 재발허거나 2차 이상 재발 또는 불응성인

25세 이하 소아 및 젊은 성인의 B세포 급성 림프구성 백혈병(pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia, pALL)

치료에 '킴리아' 사용을 승인했다.

노바티스 킴리아

킴리아는 최초의 CAR-T 세포 면역치료제로 불응성B세포급성림프구성 백혈병 치료제로

2017년 미국식품의약국(FDA) 승인을 받은 제품이다. 2018년에는 EU에서 소아 및 25세 이하 재발 또는

불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 치료제로 승인받았다.
성인 비호지킨림프종(NHL) 치료제로도 처방할 수 있는 제품이다.

킴리아는 기존 항암제와는 작용 기전이 완전히 다른 치료제다.
암을 없애기 위해 바깥에 있는 물질을 갖다 쓰는 기존 항암제와 달리 킴리아는 자기 몸속에 있는 T세포를 활용한다.
T세포가 암을 제거하기에 충분한 힘을 갖고 있다는 데 착안한 것이다.

기존 항암제의 문제는 암세포가 공격 대상이 아닌 것으로 착각하게끔 ‘멍청한’ T세포를 속인다는 데 있다.
T세포가 손 놓고 있는 동안 암세포는 온몸에 퍼져나간다.

노바티스는 이런 문제를 해결하기 위해 유전자조작기법을 활용했다.
환자의 피에서 T세포를 추출한 뒤 공격 대상 암세포의 특정 항원을 인식하도록 유전자 정보를 입힌다.
공격 대상이 입력된 T세포를 대량 배양한 뒤 다시 환자 몸에 주입한다.
똑똑해진 T세포는 유도탄처럼 암세포만 찾아 공격한다.

킴리아 효과

이번 식약처 허가는 노바티스가 펜실베니아대학과 공동으로 진행한 2상 임상시험인 JULIET 연구와

ELIANA 연구 결과에 기반해 이뤄졌다.

성인 재발성∙불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 JULIET 연구에서 '킴리아'는 투여 3개월 만에

객관적반응률(ORR)은 53%를 나타냈으며, 이 중 완전관해(CR)에 도달한 환자는 39.1%였다.

또한 투여 2년차에 무진행생존율(PFS)은 33%로 나타났다.

소아 재발성∙불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ELIANA 연구에서는 킴리아 투여 3개월 이내에 환자의 82%가

완전관해(CR)에 도달하거나 불완전 혈액 수치 회복을 보이는

완전 관해(Complete Remission with incomplete blood count recovery, CRi)를 달성했고,
관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환(minimal residual disease, MRD) 음성을 나타냈다.
또한 투여 6개월차에 무사건생존율(EFS)은 73%를 나타냈다.

킴리아는 두 임상연구 모두에서 임상적 유효성을 입증했으며, 반응지속기간(DOR) 및

전체생존율(OS)은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.

이는 '킴리아' 치료 후 반응을 보인 환자들이 아직까지도 효과를 유지하고 있다는 것을 시사한다.